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유전자 기술분야에서 주목받는 플랫폼 기술은 '가위'다. '유전자 가위' 기술은 세포 속 유전자를 정확히 자르고 배열하는 효소(단백질) 시스템이다. 질병의 원인이 되는 유전자 변이 부위를 잘라 정상으로 재조합한 뒤 교정하는 획기적인 기술이다.

주로 유전자 변이가 원인인 희귀질환이 치료 타깃이 된다. 국내 유전체교정 바이오벤처인 툴젠은 3세대 유전자 가위인 '크리스퍼(CRISPR-Cas9)' 기술을 보유하고 있다. 효율적으로 원하는 유전자만 제거할 수 있다는 우수한 기술로 평가받는다. 크리스퍼는 몸속 세포를 꺼내 유전자를 교정하거나 직접 몸에 들어가 세포 유전자 치료를 하는 두 가지 작용이 가능하다.

툴젠은 이 기술을 이용해 손과 발의 근육이 위축되는 유전자 변이 희귀 질환인 '샤르코-마 리-투스병 치료제'와 피가 멈추지 않는 '혈우병 유전자교형 치료제' 등을 개발하고 있다.

혈우병은 유전자의 특정 부위가 뒤집혔을 때 발생한다. 사실상 완전한 치료법이 없지만, 툴젠은 유전자 가위로 해당 유전자를 교정할 수 있음을 동물실험을 통해 확인했다. 툴젠은 오는 2018년말 또는 2019년초에는 개발 중인 유전자 가위 프로젝트 1~2개에 대해 임상1상을 진행할 계획이다.

이외 바이오의약품을 제조하는 데 적용되는 플랫폼 기술도 등장했다. 줄기세포배양 플랫폼 기술이 그것이다. 바이오벤처 SCM생명과학의 층분리배양법은 인체 내에 존재하는 성체줄기세포를 추출·배양해 기존 기술보다 훨씬 높은 순도의 줄기세포치료제를 만드는 분리기술이다.

줄기세포 순도가 높으면 높을수록 치료 효과가 높아진다. 층분리배양법은 인체에서 추출한 1㎖의 골수액과 14㎖의 세포 배양액을 섞고 2시간 간격 혹은 하루나 이틀 간격으로 가만히 둔 뒤 상층액만 다른 배양용기에 담는 방식을 수차례 반복한다.

이때 상대적으로 무거운 세포인 백혈구나 적혈구는 짧은 시간 내 바닥에 가라앉는다. 이 상층액만 여러번 분리해 놔두면 바닥에 붙어 분열하는 특징을 지닌 중간엽줄기세포와 지방세포 등이 바닥에 군체를 이루며 남는다. 세포군체들 가운데 특정 단백질이 발현되는 중간엽줄기세포를 선별하고 이를 배양해 치료제로 만드는 것이 고순도 줄기세포 개발 특허기술이다.

SCM생명과학은 이 기술을 토대로 이식편대숙주 질환 줄기세포치료제 개발을 위한 국내 임상2상을 진행 중이다. 앞으로 고순도 줄기세포를 통해 급성 췌장염, 아토피, 간경변 등 다른 질환 치료제 개발에도 들어갈 계획이다.