김종문 툴젠 대표가 26일 오후 서울 중구 대한상공회의소 국제회의장에서 열린 '글로벌 바이오 포럼 2019'에서 발표를 하고 있다. 뉴스1과 한국생명공학연구원, 생명공학정책연구센터가 주최하고 과학기술정보통신부와 기초과학연구원이 후원하는 이번 행사는 국내 바이오산업 육성을 위해 관련기업들이 글로벌 트렌드를 공유하고 해외진출 전략을 모색하고자 마련됐다. 2019.11.26/뉴스1 © News1 구윤성 기자

툴젠이 유전자 가위 플랫폼 기술을 활용한 세계 첫 '샤르코-마리-투스병'(CMT) 신약개발에 속도를 내고 있다. 자체 동물실험에서 좋은 성과를 봤고, 본격적인 전임상 단계를 밟기 위한 막바지 준비 중이다. 보통 전임상을 마치면 임상을 거쳐 신약허가를 신청한다.

김종문 툴젠 대표는 민영 종합뉴스통신사 뉴스1이 생명공학정책연구센터, 한국생명공학연구원과 공동으로 26일 서울 중구 대한상공회의소에서 개최한 '글로벌바이오포럼(GBF) 2019' 기업소개 발표에서 이 같이 밝혔다.

CMT는 손과 발 근육이 쪼그라드는 난치성 신경질환으로 아직 치료제가 없다. 김종문 대표는 "PMP22 유전자 문제로 생기는 CMT는 사망 위험이 큰 질병은 아니지만, 근육이 위축되기 때문에 생활이 매우 불편하고 생각보다 국내에 환자가 많다"고 말했다. CMT는 전세계 140만명, 국내 1만여명이 앓고 있다

김 대표는 이어 ""내부 동물실험에서 좋은 결과가 나왔고, 앞으로 임상을 위한 본격적인 전임상 준비를 하고 있다"고 덧붙였다.

툴젠은 세계 최초로 유전자가위 '크리스퍼 카스9'(CRISPR Cas9) 기술을 활용한 CMT 신약을 개발 중이다. '크리스퍼 카스9'는 살아있는 세포에서 원하는 유전체 위치를 잘라 유전정보를 바꿀 수 있는 기술이다. 따라서 관련 질환에 대한 근본적 치료가 가능하다는 설명이다.

이를 테면 주사기에 '유전자 가위' 약물성분을 담아 체내에 주입하면 유전자가위가 이동 수단인 '전달 바이러스'를 타고 유전자가 망가진 세포까지 이동한다. 그 뒤 세포 속에서 망가진 유전자를 잘라내는 방식이다.

잘려나간 빈 유전체 공간에는 '디엔에이(DNA) 복구' 과정을 통해 생긴 정상 유전자가 그 자리를 채운다. 이미 동물실험에서 유전자를 자르는 정확도가 100%에 육박한 것으로 전해진다.