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식약처, 희귀뇌전증 치료제 '핀테플라' 신속심사 품목 지정

한국UCB제약, 국내 허가 심사에 탄력

[편집자주]

희귀뇌전증 치료제 '핀테플라'(성분명 펜플루라민).(UCB 제공)/뉴스1 © News1
희귀뇌전증 치료제 '핀테플라'(성분명 펜플루라민).(UCB 제공)/뉴스1 © News1

한국UCB제약의 희귀뇌전증 치료제 '핀테플라'(성분명 펜플루라민)와 관련한 국내 허가 심사에 탄력이 붙을 전망이다.

4일 업계에 따르면 식품의약품안전처는 최근 '2세 이상 환자의 드라벳(드라베) 증후군과 관련된 발작 치료' 적응증을 대상으로 한국UCB제약의 핀테플라를 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 30호 품목으로 지정했다.

GIFT는 식약처 신속심사과가 지난 2022년 9월부터 의약품 신속 심사를 활성화하기 위해 '식의약 규제개혁 100대 과제'의 일환으로 지원체계를 신설해 운영 중인 제도다. 기존 심사 기간에서 25%가량 심사 기간을 단축하는 것이 목표다.

GIFT 대상 품목은 △생명을 위협하는 암 등 중대한 질환 또는 희귀질환 치료 목적의 의약품 △생물테러감염병 또는 감염병의 대유행 등 공중보건에 심각한 위해를 끼칠 우려가 있는 감염병의 예방 또는 치료를 목적으로 하는 의약품 등이다.

이외에는 △보건복지부가 지정 공고한 혁신형 제약기업이 개발한 신약 △신속심사 대상 의약품과 의료기기 조합 △기존 치료제가 없거나 기존 치료법보다 유효성 등에서 임상적으로 의미 있는 개선을 보인 경우 등에 지정을 받는다.

핀테플라는 미국 바이오기업 조제닉스가 개발한 신약이다. 세로토닌 분비를 촉진해 발작을 감소시킬 수 있다. 드라벳 증후군 치료에 대한 핀테플라의 정확한 작용기전은 아직 밝혀지지 않았다.

핀테플라는 지난 2020년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2세 이상의 드라벳 증후군 환자 치료에 사용할 수 있도록 승인을 받았다. 드라벳 증후군은 생후 1세 전후에 발병하는 난치성 뇌전증이다. 희귀유전질환으로 분류된다.

2~18세 소아 청소년을 대상으로 한 드라벳 적응증 임상 3상에서 핀테플라는 대조약 대비 경련성 발작 빈도를 54% 줄였다. 대조약군은 5% 감소했다. 발작이 한 번 나타난 후 더 이상 발작이 나타나지 않는 비율은 핀테플라군 12%, 대조군 0%를 보였다.

핀테플라는 2022년 또 다른 희귀뇌전증 레녹스 가토스 증후군'(LGS) 치료제로 FDA 허가를 받았다. LGS에 특화된 항경련제가 FDA 승인을 받은 것은 해당 약물이 처음이다. LGS는 생후 3세에 증상이 나타나는 희귀뇌전증이다. 기존 항경련제는 치료 효과가 없는 것으로 알려졌다.

해당 승인은 LGS 환자 263명을 대상으로 핀테플라와 대조군의 효능·안전성을 비교 평가한 임상 3상 연구결과를 바탕으로 이뤄졌다. 연구에서 핀테플라는 대조약 대비 통계적으로 유의하게 경련 발생을 감소시켰다. 기존 항경련제를 보완하는 역할을 했다.

한국UCB제약은 벨기에계 글로벌 제약사 UCB의 한국법인이다. UCB가 100% 지분을 소유하고 있다. UCB는 뇌전증 신약 '빔팻'(성분명 라코사미드)으로 유명한 제약사다. 지난 2022년 1월 조제닉스를 19억 달러(약 2조 3000억 원)에 인수해 핀테플라 등을 확보했다.
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